本文来自格隆汇专栏:医药魔方PRO

关键数据

2021年全球RNA疗法领域共发生64起投融资事件，总金额超50亿美元，另有46项交易合作。

• mRNA领域仍是投资和交易热门。2021年mRNA领域共有23笔融资，融资额达20.76亿美元，另有16项交易合作，

• 中国企业占比较高。在2021年完成融资的55家企业中，有22家中国企业，占比40%，总融资额占比近35%，

• 国内企业技术多样化。国内企业在诸多新型RNA疗法中都有布局，如信使RNA，小干扰RNA，环状RNA，小激活RNA等，

• 环状RNA潜力凸显开发环状RNA的4家企业在2021年获得了6.14亿美元的融资，其中包括两家国内企业

RNA是生物体内的重要大分子，遗传信息由DNA经过转录传递到RNA，再由RNA翻译为蛋白质，调控着生命体的多种生理活动近10年来，RNA疗法领域不断获得突破，新疗法，新技术层出不穷，尤其是在新冠疫情中大放异彩的mRNA疗法，让我们看到了这一领域未来巨大的潜力

一，64起投融资:中国企业占四成

2021年全球RNA疗法领域共有64起投融资事件，6月与12月多达8起，8月份融资金额最高，达13.49亿美元，艾博生物和Laronde在本月分别完成了7.2亿美元的C轮和4.4亿美元的B轮融资。

从药物类型来看，mRNA最为吸金，18家企业在2021年获得超20亿美元融资，其次是小干扰RNA，8家企业吸金7.56亿美元第三是环状RNA，4家企业获得了6.14亿美元的融资

2021全球RNA疗法融资情况

此外，值得关注的是，核酸药物递送技术在2021年收获了8.41亿美元的融资，超亿美元融资的有Entrada Therapeutics的近3亿美元融资，PepGen的1.125亿美元交叉轮融资和DTx Pharma的1亿美元B轮融资以上3家企业的核酸药物递送技术分别为内体逃逸载体，细胞穿膜肽和脂肪酸配体偶联技术

从地域上来看，2021年RNA疗法领域融资主要分布在美国，中国和欧洲，美国和中国占比较高。

2021全球RNA疗法投融资分布情况

二，46项交易合作:中国企业实力渐显

2021年全球RNA疗法领域共有46项交易合作，mRNA依然是最热门的领域，其次是siRNA。。

2021全球RNA疗法交易合作情况

在2021年达成交易合作的企业中，有许多的中国身影达成交易合作的技术以mRNA和siRNA居多

2021年RNA疗法中国内企业交易合作事件概览

三，值得关注的新技术/疗法

环状RNA

与传统的线性RNA相比，环状RNA不具有5' 末端的帽子和3' 末端的poly 尾巴，由共价键形成的环状结构可保护其免于核酸酶的降解，因此具有高稳定性和半衰期长的特点。

在2021H2，环状RNA持续吸金，在H1获得融资的Laronde和环码生物再次完成了新一轮融资此外，国内的圆因生物也获得了超亿元人民币的pre—A轮融资，圆因生物由魏文胜教授创立，他也是博雅辑因的创始人

2021年环状RNA领域融资情况

tRNA

tRNA在疗法开发上比较少见，作为mRNA翻译过程中的一种辅助性分子，tRNA携带着特定的氨基酸，通过反密码子与mRNA链上密码子的3个碱基结合后，会将对应的氨基酸转移到核糖体中，完成肽链的延伸。

今年完成融资的tRNA疗法公司有3家:Shape Therapeutics，ReCode Therapeutics和AlltrnaShape利用tRNA药物平台RNAskip开发抑制性 tRNA，用于治疗由过早终止突变引起的疾病，可识别过早终止密码子，使翻译通读，产生完全校正的蛋白质ReCode和Alltrna开发的tRNA疗法机制与此类似

tRNA疗法机制图解

三家公司所使用的递送系统有AAV和LNP，前者将编码tRNA的基因递送到细胞内，后者直接递送tRNA分子。

自扩增RNA

2021年自扩增RNA收获了超1亿美元的融资和3项交易合作。在本次峰会中，同期还举办了2021年中国厨卫榜颁奖盛典，作为深耕卫浴行业40+年的鹰卫浴以健康，智能，环保的行业实力斩获;十大卫浴品牌;，;智能卫浴领军品牌;，;厨卫行业产品质量金奖;。

2021年自扩增RNA融资交易情况

自扩增RNA是一种线性单链RNA分子，与mRNA结构相似，但是自扩增RNA分子更大一些，它除了编码预先设计的抗原/基因外，还会编码4种非结构蛋白，这几种蛋白编码复制酶，通常来自甲病毒。

自扩增RNA与传统mRNA机制对比

利用复制酶，自扩增RNA能在体内达到更高的蛋白产量，与之相对应的是更小的药物剂量在RNA疫苗开发中，更小的药物剂量可以避免高剂量RNA可能带来的副作用，这也是自扩增RNA相较于当前mRNA疫苗来说最核心的优势之一

小结

相较于十分成熟的小分子和抗体疗法，RNA疗法开发尚处早期阶段RNA作为连接DNA和蛋白质之间的信息桥梁，还存在着诸多的未知需要探索，当然这也代表着从干预RNA方向寻找治疗疾病的方法还有着更广阔的空间

在对已有疗法的深入研究和新方向的不断探索中，RNA疗法领域也涌现出了多种新技术，从2021年RNA疗法领域的投资和交易情况中我们也可以看到全球范围内对之所投以的热情。

在这片热情之中，有着众多中国企业的身影，一方面是众多海外人才归国创业，另一方面，越来越多科研院所的高价值成果连接到了产业界，这一切不仅体现在了国内企业在多种新兴疗法领域的布局上，也让我们有理由去期待未来更多的创新和突破。

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